A Trofinetida, comercializada sob o nome de marca Daybue, é um medicamento utilizado para tratar a síndrome de Rett. É indicado para pessoas com pelo menos dois anos de idade. A administração é por via oral. Os efeitos colaterais comuns incluem diarreia e vômitos. Pode ocorrer perda de peso. O uso não é recomendado em pacientes com problemas renais significativos. O mecanismo de ação ainda não está esclarecido. A trofinetida foi aprovada para uso médico nos Estados Unidos em 2023. Para pacientes com peso inferior a 12 kg, o custo será de aproximadamente 385.000 dólares por ano, enquanto para aqueles com mais de 50 kg, o custo será de cerca de 924.000 dólares por ano nos Estados Unidos, conforme dados de 2023.

Referências